药企掘金罕见病千亿市场:耐立克首张处方单开出 蓝海尽头是医保

更新日期:2022年06月22日

       北京报道今年是颜舒确诊慢性粒细胞白血病的第5年。“他们都说, 5年是一个坎, 好多病友都倒在了这个年头,

也不知道我能不能过去, 反正我心态是特别好, 看开了, 哈哈。” 颜舒对《华夏时报》记者说。慢性粒细胞白血病是罕见病的一种。1月13日, 耐立克在全国多地同步开出首批处方单, 并正式开始在多省市供药。
       这让包括颜舒在内的耐药反应的慢粒患者燃起了新的希望。此前的去年11月25日, 由亚盛医药和信达生物联合研发的三代新药耐立克获批上市, 用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药。《我不是药神》电影中的“救命药”格列宁的原型就是第一代格列卫(伊马替尼), 伊马替尼是一款酪氨酸激酶抑制剂, 2001年被美国 FDA 批准上市, 用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)和恶性胃肠道间质肿瘤等。由于T315I基因突变, 部分患者在服药过程中会产生耐药反应, 需要尝试换药。因此, 在伊马替尼问世之后的几年, 不断有格列卫仿制药(包含一代、二代)被批准上市。不断寻找新的替代药, 成为了CML患者群体长期生存的阻碍。北京大学第一医院血液内科主任王文生向《华夏时报》记者介绍, 一代、二代、三代格列卫的差异在于其不同的适应症。一代格列卫(伊马替尼)是靶向BCR-ABL靶点的药物, 可使80%的患者长期生存。二代格列卫(尼罗替尼-达希纳、达沙替尼-施达赛等)适用于对一代药物耐药的患者。而三代格列卫(耐立克®)适用于对一代、二代药物耐药的患者及T315I基因突变的慢粒白血病患者。药品进阶 罕见病市场一片蓝海慢性髓细胞白血病(CML), 是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤, 也被称为慢性粒细胞白血病, 是慢性白血病中最常见的一种类型, 占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化。流行病学调查显示, 中国CML的中位发病年龄为45——50岁, 西方国家CML的中位发病年龄为67岁。根据官方数据, 截至2021年, 全球预计有超过3 亿的罕见病患者, 中国已经有超过2000万。目前已经明确的罕见病有7000 多种, 其中80%为遗传病, 如白化病、血友病等, 95%的罕见病仍无药可救, 而罕见病市场规模还在逐年增加。
       根据弗若斯特沙利文数据显示, 预计全球罕见病药物市场的市场规模从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元, 复合年增长率为11%。同时, 预计中国罕见病药物市场将急剧增长, 由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元, 折合人民币1600多亿元, 复合年增长率为34.5%, 而美国及世界其他地区的同期复合年增长率分别为10.5%及10%。在中国, 罕见病的发展受制药业的影响, 始终得不到重视, 患者只能依靠进口药续命。2018年, 随着《我不是药神》故事原型——慢粒患者陆勇案的持续发酵, 罕见病终于受到了社会的广泛关注, 2018年5月, 国家卫健委联合多个部门颁布了中国《第一批罕见病目录》, 收录了包括白化病在内的121种疾病, 加强国家对罕见病的管理。也就是从那时开始, 更多的药企开始关注罕见病的药品研发和推广。
       2019年, 国家药品监督管理局批准了8种罕见病药物上市;2020年02月18日, 药明康德斥资3000万美元投资北海康成, 打造罕见病的生态圈;2020年7月, 琅铧医药获得8000万美元A轮融资;2021年2月, 纽福斯获得4亿元B轮融资, 累计获得5亿元融资;2021年10月、11月《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》先后发布, 《原则》对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考, 大大提高了罕见病相关的临床研发效率;2021年12月, 北海康成正式登陆港股, 成罕见病制药领域的“第一股”。之所以称罕见病行业为一片蓝海, 不单是因为差异化竞争的优势, 还因为罕见病切身实地对为患者解决了临床需求, 引得一众资本看好,

企业也有动力源源不断地研发和开拓市场。根据新思界产业研究中心发布的《2020-2024年中国罕见病药物行业全面市场调研及投资分析报告》显示, 为鼓励罕见病药物研发、上市, 我国发布多项政策给予支持, 也吸引海外产品进入国内市场, 提升本土药企对于罕见病药物的研究重视度, 未来五年国内市场或有不同罕见病药物陆续上市。对接医保 让每个患者病有所医作为新疆昌吉的基层公务员, 工作稳定、家庭幸福, 30岁的颜舒过着很多人都羡慕的生活, 然而就是一次常规的体检, 打破了所有的平静。从疑似到确诊, 短短的两天, 让这个家瞬间陷入了深深的痛苦之中。
       经过反复的考察, 颜舒最终选择了副作用最小的进口二代药达希纳(尼洛替尼胶囊)。“当时什么都不想了, 好像钱就是个数字, 达希纳是一盒150mg规格的, 全价是9120元, 报销完大概2000多一个零头, 能吃一个月, 再贵都得吃啊!”服药第六个月, 颜舒的染色体和基因已经全部转阴, 后续需要继续吃药控制一段时间才可以停药, 回想起自己的治疗过程, 颜舒表示往事不堪回首。“不过我真的很感谢我的主治大夫陈大夫, 是她帮我申请的中华慈善总会的援助, 对于达希纳这种药,

购买8盒之后, 可以援助5盒。这么一算, 真的压力小了好多。而且我现在申请了慢性病, 这样就可以直接在门诊买药, 报销比例还都一样, 非常方便。“罕见病行业因为获药成本高、治疗周期长, 让很多患者望而却步。探索罕见病药品进入医保, 让患者病有所医, 是罕见病行业最终的目的。早发现、早治疗, 多研发、进医保, 让每个患者都用得起药, 才是整个罕见病领域生态体系的未来愿景。1月5日, 亚盛医药宣布, 耐立克已于日前被正式纳入浙江省湖州市商业补充医疗保险——“浙里医保·南太湖健康保”高值药品清单。这是耐立克自去年11月25日获批后被纳入的第一个城市定制型商业医疗保险, 将加速提升耐立克的可及, 惠及更多慢性髓细胞白血病(CML)患者。根据产品介绍, 被保险人经临床医生诊断后,

需使用耐立克等“浙里医保·南太湖健康保”高值药品清单中的药品, 且符合清单中对应药品适应症范围时, 可在定点医院凭外配处方到指定药房取药, 起付线5000元以上部分报销50%, 上限100万元。“我们正在积极推进耐立克在全国的落地, 目前全国各地的首批处方已经陆续开出。我们也将在商业化合作方面持续发力, 期待与更多合作伙伴携手商业创新, 打开多维度合作的大门, 共同推进耐立克获批上市后的商业化进程, 让全国更广泛地区的患者都能用得上创新药物。”亚盛医药首席商务运营官祝刚说。

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